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RNA干扰机制首次在人体中获得证实

  RNA干扰机制首次在人体中得到证实

  打开在癌症和其他疾病在基因水平斗争的大门
Topfocus加州理工学院首次领导一个研究团队证据表明,有针对性的纳米粒子作为实验性治疗,并直接注入患者“血流可以传递到肿瘤中,释放双链小干扰RNA(siRNA),并使用RNA干扰(RNAi)关闭一个重要的致癌基因。此外,团队提供的证据首次显示这种新的输血的方法已经打开了剂量依赖性人类肿瘤治疗的大门,其中大量纳米颗粒也存在于肿瘤细胞中。
在3月21日英国“自然”杂志在线版的展会上,使用纳米颗粒的同时基于病人的RNA干扰疗法是可行的。马克戴维斯,加利福尼亚研究所教授技术部化学工程系的研究人员说,这项研究为基因水平的未来防癌和其他疾病打开了大门。科学家今年发表的“自然”杂志是2008年5月开始的第一阶段临床试验的结果。第一阶段的临床试验主要集中在安全性试验上,以确定药物或疗法是否以及何时变成有害或有毒的为人体提供概念性科学证据。利用加利福尼亚理工学院最新开发的技术,研究小组检测并成像了来自受试者的肿瘤活检细胞中的纳米颗粒。此外,戴维斯及其同事发现,纳米颗粒给予患者的剂量越高,在肿瘤细胞中发现的纳米颗粒的数量就越高。这也成为使用靶向纳米颗粒的剂量依赖性响应的第一个例子。奇怪的是,证据表明小干扰RNA已经完成了他们的工作。研究人员在肿瘤细胞中分析,信使RNA编码的细胞生长蛋白核糖核苷酸还原酶已经退化,从而导致蛋白质丢失。更重要的是,如果信使RNA被靶位点处的小干扰RNA切割,信使RNA片段将被发现具有其确切的长度和序列。研究人员说,这是第一次发现患者细胞的RNA片段通过RNA干扰被正确地切割,这证明RNA干扰机制也可以通过使用小的干扰RNA在人体内发生。使用小分子干扰RNA,可以有效地锁定实验室的许多癌症靶点,但是在临床实践中阻断这些目标仍然是难以实现的,这是因为许多目标不受传统的抗癌药物的支配,研究证明使用目标纳米粒子提供小干扰RNA将有助于治疗未来患者的疾病,科学家们开始考虑使用看似不太可能的目标作为新的目标。临床试验的数据也证实,核糖核苷酸还原酶是一个靶点,基于基因的癌症治疗是有希望的。 (冯卫东)
 

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